Slovenci zbirali denar za Urbana, bo šel ves trud v nič?

Ponudba iz Brazilije je svetlo upanje za prisrčnega Urbana in njegovo družino, ki ima lahko tragične posledice za ostale slovenske otroke s to boleznijo. Oglasila se je Urbanova mama.

Družina dečka Urbana je po štiriletni kalvariji, izpostavljanju in boju za razvoj zdravila za redko genetsko bolezen že povsem na kolenih. Brazilska vlada pa jih zdaj vabi, da poravna še preostanek sredstev, ki manjka do ciljne črte. A le če klinično študijo izvedejo v Braziliji, v njo pa vključijo brazilske otroke. A če se, ker druge možnosti ne bodo imeli, odločijo za to možnost, to pomeni, da bo ves skupni napor Slovencev, vsa prizadevanja slovenskih znanstvenikov in zdravnikov zaman.

Čeprav bo to zadnja rešitev za Urbana, pa bo izgubljeno tudi upanje za še tri slovenske otroke in vse tiste, ki še bodo prav tako diagnosticirani s to redko boleznijo. Slovenski otroci pa, da bi sodelovali v kliničnih študijah v tujini nimajo možnosti, opozarja Urbanova mama, ki je nase prevzela tudi boj za vse druge otroke s to boleznijo. Še naprej si prizadeva, da bi preostanek sredstev le zbrali v Sloveniji.

Sodelujejo slovenski strokovnjaki

Špela Miroševič, mama dečka Urbana, ki je postal obraz redke bolezni sindrom CTNNB1, se že štiri leta bori za razvoj zdravila za to redko gensko bolezen. V Sloveniji pri projektu razvoja zdravila sodelujeta tudi dr. Damjan Osredkar iz pediatrične klinike UKC in prof. dr. Roman Jerala iz kemijskega inštituta, podpira jih tudi Medicinska fakulteta, UL. Hvaležni so, da jim pomagajo odlični raziskovalci in zdravniki, poudarja. Program razvoja zdravila so pripeljali od začetka do faze, kjer so tik pred izvedbo zadnjih toksikoloških študij, ki naj bi bile zaključene do aprila 2025. Zdravilo se je do danes izkazalo za varno in učinkovito v različnih celičnih in živalskih modelih. Sodelujejo tudi z Univerzo v Oxfordu.

In če v Sloveniji v štirih letih s strani države ni bilo nobenega interesa, da bi se vključila v razvoj zdravila, so v tujini države veliko bolj pripravljene na pomoč in sodelovanje. Kot pripoveduje Miroševičeva, so zdravniki v Italiji zelo zainteresirani za njihov projekt, zato so jih povabili, da bi klinično študijo izvedli pri njih, prav tako so se o tej možnosti pogovarjali z Univerzo v Bernu.

Pred kratkim pa so dobili resno ponudbo. Brazilsko ministrstvo jim je  sporočilo, da se želijo v tej fazi vključiti v njihov program. V Braziliji imajo namreč 17 otrok s tem sindromom, zato želijo financirati produkcijo zdravila za te otroke in celotno klinično študijo v njihovi državi.

Dobra in hkrati zaskrbljujoče novica

“Ta informacija je po eni strani zelo dobra, saj je nekdo prepoznal vrednost tega, kaj imamo, hkrati pa sem razočarana, da te podpore v vseh teh letih nisem dobila od državnih organov v Sloveniji, kjer se vse to odvija.” Kot pojasnjuje, so zdaj na točki, ko jim primanjkuje sredstev za dokončanje produkcije in izvedbo klinične študije v Sloveniji.

Z brazilsko ponudbo pa bi lahko celoten program odpeljali tja, a kot opozarja, bi to bila rešitev le za Urbana ne pa tudi za ostale slovenske otroke, ki delijo njegovo usodo: “Urbana bi tako najverjetneje lahko odpeljala tja, ampak za vse ostale slovenske otroke s to boleznijo pa te možnosti ne bi bilo.”

Kot pa opozarja, slovenski otroci v tujini nimajo možnosti, da bi jih izbrali sodelovanje v kliničnih študijah: “V tujini so v kliničnih študijah za nevrorazvojne bolezni slovenski otroci vedno odpadli. Nikakršnih možnosti nimajo, da bi bili izbrani. To vem iz prve roke, ker sem se tudi za druge otroke trudila, da bi jih vključili. Testi za preverjanje jezika in kognicije morajo praviloma potekati v maternem jeziku. Če pa bi to izvajali tukaj, bi seveda imeli slovenski otroci prednost.“

Odkrili še tri nove primere v Sloveniji

Urban danes ni več edini otrok s to boleznijo v Sloveniji. V tem času so odkrili še tri nove primere. Zato ne gre več le za Urbana, ampak govorimo o skupnosti bolnikov, ki potrebujejo zdravljenje, poudarja. Zdaj po vseh letih zbiranja sredstev, podražitvah projekta in ostalih ovir, potrebujejo še zadnjega četrt milijona, ki ga morajo zagotoviti do decembra.

In Miroševičeva v imenu vseh staršev, katerih otroci bi in bodo potrebovali takšno zdravljenje, na pomoč kliče tudi državo. “V teh štirih letih nisem računala na pomoč države, ker sem se zavedala, da gre za razvoj novega zdravila, pri katerem v tako zgodnji fazi ni pričakovati, da bi se vključila država. Zdaj pa smo na točki, ko imamo dovolj informacij o zdravilu, ki smo ga razvili. Vemo, da deluje na celičnih in živalskih modelih. Začeli smo s produkcijo zdravila in pripravo na klinično študijo. Manjkajo nam le še zadnja sredstva, da lahko klinično študijo kakovostno izvedemo v Sloveniji in da lahko financiramo produkcijo tega zdravila, ki je zelo draga.” Pri našem programu bo za približno deset do 15 otrok strošek priprave zdravila znašal milijon in pol evrov. In pri tem gre za zelo znižano ceno za neprofitne organizacije, s čimer ne bo služil nihče, zatrjuje.

Ugotovili so, da ta bolezen sploh ni tako redka. Povprečno naj bi se v Sloveniji vsaki dve leti rodil otrok s to boleznijo. To pomeni, da v naslednjih desetih letih lahko pričakujemo še pet novih otrok s to boleznijo. Zato bi bilo zelo pomembno, če bi Slovenija poskrbela za slovenske otroke, je jasna: “Zdi se mi prav, saj je bil ta program nenazadnje razvit tukaj.Vsak Slovenec je prispeval za razvoj, to je bil skupni napor in res bi bilo bi škoda zdaj na koncu to odpeljati drugam.”

Čeprav bi za Urbana lahko poskrbela drugje, je v dilemi in stiski, ali še naprej razgaljati svojo družino. Skupaj z možem jima nenehen boj res jemlje moč, opisuje: “Zdaj iščeva moč, kako še stisniti zadnje atome moči, kako poskrbeti še za druge otroke. In veliko lažje bi bilo, če bi pri tem pomagala država.“

“Država bi lahko pomagala”

Kot opozarja, papir prenese vse in v Sloveniji je izrečenih zelo veliko lepih besed, bolj malo pa realiziranega. Prepričana je, da bi država, če bi obstajal interes, lahko pomagala na podlagi Evropske uredbe iz leta 2014.  Vse do danes konkretne pomoči države niso dobili: “Ob strani nam stojijo številne javne inštitucije, Medicinska fakulteta UL, Kemijski Inštitut ter UKC Ljubljana.”

A sredstev s strani države ni: “Kot mamo me boli, ko vidim, kam gredo državna sredstva, za naše največje bogastvo – za naše otroke – pa niti zanimanja, kaj šele denarja ni. In potem se moramo starši izpostavljati in zbirati denar. A druge možnosti, če hočem Urbanu dati priložnost za vsaj nekoliko normalno življenje ni. Če hočem v miru umreti. Dokler namreč ne bom naredila vsega, kar je v moji moči, da mu dam to priložnost, ne bom mogla v miru živeti.” 

“Z možem sva “all in”, pripravljena za to, da Urban dobi zdravilo narediti prav vse. V septembru sva bila tako primorana ponovno se spustiti na kolena in prositi za pomoč. Ob enkratni podpori Društva Palčice Pomagalčice, ki z nami diha to zgodbo praktično od začetka, smo nagovili dobre ljudi. To je bila ena najtežjih odločitev v najinem življenju. Prvič prositi za pomoč ni bilo lahko, a drugič je bilo nepredstavljivo težje. Z možem sva povsem izčrpana, predvsem pa prestrašena, da nam ne bo uspelo pravočasno zbrati sredstev za Urbana.”

“Razgaliti svojo družino, voditi vse aktivnosti povezane z razvojem genske terapije, organizacijo dobrodelnih akcij in hkrati opravljati svoje službene obveznosti, ter skrbeti za tri otroke, od katerih eden potrebuje posebno nego, je izjemno naporno. To ne počneva zato, ker bi si to želela, ampak ker za nas druge možnosti ni.”

Urban bo dobil zdravilo, kako bo z ostalimi Slovenci?

Starša malega Urbana sta neizmerno hvaležna vsem Slovenkam, Slovencem in številnim podjetjem, ki so jim v tem boju proti hudi bolezni velikodušno priskočili na pomoč in jim vlili novo upanje. Prav tako se iskreno zahvaljujeta županoma Mestne občine Ljubljana, gospodu Jankoviću, in Občine Sevnica, gospodu Ocvirku, ter njunima ekipama, za vso podporo pri organizaciji dogodkov skozi vsa ta leta. Posebno zahvalo pa namenjata Društvu Palčica Pomagalčica in dobrodelnim škratkom, predsednici Larisi Štoka, podpredsednici Katarini Podgajski ter vsem njenim podpornikom. Društvo poleg Urbana že vrsto let nesebično pomaga številnim otrokom v stiski ter jim omogoča lepše in lažje življenje. Njihova humanost in srčnost sta preprosto neprecenljivi in neprekosljivi.

“ Urbana naravnost obožujeva in verjameva, da je zaenkrat še dovolj mlad, da bi mu zdravilo lahko pomagalo. Urban zdravilo bo dobil, tukaj ni več nobenega dvoma. Zdaj se samo borimo, da bo to čim prej in da ves ta trud, ki smo ga vlagali, ne bo za njega prepozen. Čas je naš največji sovražnik, rojstnih dni se ne veselimo več. Čakamo na trenutek, ko bomo tudi mi lahko zaživeli kot normalna družina. Kot mama pa si seveda najbolj na svetu želim, da slišim besede po katerih že vsa leta hrepenim, da mi Urban reče: “rad te imam mamica”.

Za razvoj genskega zdravila Urbagen™, ki je rezultat skupnih prizadevanj celotne Slovenije, je potrebnih še 246.473 evrov.  Zbrati jih morajo do decembra, da bi klinično študijo lahko izvedli v Sloveniji. 

Pomoč zbirajo preko:

1. poslanega SMS-sporočila URBAN5 in URBAN10 na 1919

2. Donacije naTRR-račun:

-Fundacija CTNNB1: SI56 6100 0002 5350 715; sklic: SI99; namen: Urban

– Društva Palčice Pomagalčice: SI56 0400 1004 7069 045; sklic: SI99, namen: Urban

Sredstva se še vedno zbirajo tudi preko poslanega sporočila URBAN5 in URBAN10 na 1919 ali preko donacije na TRR račun Fundacije CTNNB1 (SI56 6100 0002 5350 715) ali društva Palčice Pomagalčice (SI56 0400 1004 7069 045). sklic: SI99, namen: Urban.

Paypal: https://www.paypal.com/donate?hosted_button_id=N7R8LMBWXU4C2